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年11月21日/医麦客新闻eMedClubNews/--CAR-T细胞的制备流程中，第一步是通过单采术获得T细胞，然后在体外改造T细胞，最后一步是将改造完成的T细胞输注回患者体内。
最近，一家新贵生物技术公司UmojaBiopharma打破了这个常规操作，试图在体内完成对T细胞的改造，并且最近完成了万美元的A轮融资以推进该技术的发展。
体内CAR-T细胞疗法的过程涉及了Umoja公司的三个核心技术平台：VivoVec递送平台，RACR/CAR有效载荷架构和TumorTag平台。
▲体内CAR-T实现机制（图片来源：Umoja）
首先，利用VivoVec递送平台将一种药物制剂注射到患者体内，这种药物制剂能够将患者体内的淋巴细胞直接改造/转换为CAR-T细胞（VivoCART），然后让其在体内扩增两周；
然后，将TumorTag分子输注给患者，TumorTag分子能够与肿瘤细胞结合，阻断其能够躲避免疫系统的信号通路，并表达能够被VivoCART识别的靶标；
最后的结果就是，VivoCART识别被TumorTag分子结合的肿瘤细胞，并对这些肿瘤细胞进行杀伤。
值得注意的是，RACR/CAR控制系统能够控制VivoCART细胞的活性，这就使得临床医生能够随时中止VivoCART对肿瘤杀伤的过程，利用FDA批准的药物（例如雷帕霉素）。
Umoja公司的联合创始人兼首席执行官AndyScharenberg对此形容为：“我们将提供一种药物，使您体内产生抗肿瘤细胞的军队，然后我们发送信息，指挥它们杀死肿瘤。”
▲体内CAR-T疗法示意图（图片来源：Umoja）AndyScharenberg表示：“Umoja已经在递送技术的目标上取得了重大进展，这些技术有望解决当前工程化免疫治疗的局限性。”
从Umoja公司目前披露的消息来看，这种体内CAR-T疗法具有许多优势。VivoCART细胞疗法省略了T细胞在体外的改造，缩减生产环节，直接大幅度降低成本，避免了传统CAR-T细胞其他的一些障碍，例如患者T细胞质量问题、CAR-T细胞产品的高度可变性、细胞产品制备耗时较长。
并且在安全性方面也得到了保证，利用RACR/CAR控制系统，能够在患者出现毒副作用时，及时对VivoCART细胞进行控制；同时无需对患者进行预处理。
此外，这种依靠外源分子（TumorTag平台）提供靶标的CAR-T细胞疗法具有潜力成为“通用”CAR-T疗法。根据该公司
本文编辑：佚名
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